Лекарственият регулатор на САЩ одобри първата терапия с редактиране на генома
В петък Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) одобри първата терапия с редактиране на генома, използвана някога при хора. Терапията ще се прилага при случаи на сърповидно-клетъчна анемия - инвалидизиращо заболяване на кръвта, причинено от единичен мутирал ген.
Агенцията също така одобри второ лечение с помощта на конвенционална генна терапия за сърповидни клетки, която не използва генно редактиране.
За 100 хил. американци с болестта, повечето от които чернокожи, одобрените терапии носят надежда за живот без страдание от заболяването, което причинява мъчителна болка, увреждане на органи и инфаркт. Сърповидно-клетъчната анемия е генетично заболяване, от което в по-голяма степен са засегнати хора, прозхождащи от Африка, Карибите, Средния Изток, Източното Средиземноморие и Азия.
Въпреки че пациентите, техните семейства и лекари приветстват одобренията на FDA, прилагането на двете терапии ще бъде трудно и скъпо.
Сред много пречки пред прилагането на лечението в мащаб са:
- изключително ограничен брой медицински центрове, упълномощени да го предоставят;
- изискването клетките на всеки пациент да бъдат редактирани или да има индивидуално добавен ген;
- процедури, които са толкова тежки, че не всеки може да ги понесе;
- цена от порядъка на няколко милиона и потенциални застрахователни пречки.
В резултат на това само малка част от пациентите в Съединените щати биха могли да очакват да получат новото лечение. За милионите пациенти с това заболяване отвъд океана, особено в Африка, то навярно ще е напълно недостъпно. FDA изчислява, че около 20 хил. пациенти - които са на 12 и повече години и са имали епизоди на инвалидизираща болка - ще отговарят на условията за терапиите.
Учени, помогнали за иРНК ваксините срещу COVID-19, взеха Нобела за медицина
Терапията с редактиране на гени, наречено Exa-cel и използващо марката Casgevy, е разработено съвместно от Vertex Pharmaceuticals от Бостън и CRISPR Therapeutics от Швейцария. В основата ѝ е метода за редактиране на гени CRISPR. За малък брой субекти в клинични изпитвания, CRISPR коригира ефектите от мутацията, която се проявява в деформация на еритроцити, оформени като сърпове или полумесеци, които се улавят в кръвоносните съдове и ги блокират.
Casgevy е първото одобрено лечение, което използва CRISPR. Пациентите също ще се нуждаят от скъпи, интензивни медицински грижи и дълга хоспитализация. Другото лечение, наречено Lyfgenia и направено от Bluebird Bio от Съмървил, Масачузетс, използва общ метод на генна терапия за добавяне на хемоглобинов ген към дезоксирибонуклеиновата киселина на пациентите.
