Най-скъпото лекарство в света излиза на пазара
Първото лекарство за генна терапия скоро ще се появи на пазара в Германия и ще постави рекорд в западния свят с цената си от 1.1 милиона евро.
"Глибера" (Glybera), продукт на холандската биотехнологична компания UniQure и разпространявано от италианския маркетингов партньор Chiesi, показва как опитът да се излекува рядко заболяване може да промени целия конвенционален бизнес модел във фармацевтиката, коментира "Ройтерс".
Агенцията посочва, че след четвърт век експерименти и няколко провала генната терапия най-после ще помага на пациенти с вкарването на коригиращи гени в неправилно функциониращи клетки. Предизвикателството обаче е внушителната цена.
Това лекарство се бори с рядкото генетично заболяване, известно като липса на липопротеин липаза (LPLD), което води до задръстване на кръвоносните съдове с мазнини. То бе одобрено в Европа преди 2 години, но пускането му за употреба се забави, за да се съберат максимално данни от 6-годишното тестване.
От Chiesi са подали документи за одобрение в германската федерална комисия за лекарствените средства, която трябва до края на април 2015 г. да излезе с решение, а италианците очакват реалната употреба да започне през първата половина на годината. Възможно е през 2018 г. да има и одобрение в САЩ.
Предложената цена е 53 000 евро за ампула. При пациент с тегло от 62.5 кг по време на клиничните изпитания са били направени 42 инжекции от 21 ампули, което прави средно 1.11 милиона евро. В Германия тази цена е валидна за първите 12 месеца от излизането на пазара и подлежи на намаление със стандартните 7% съгласно правила на местния фармацевтичен сектор.
Особеното в случая е, че "Глибера" е продукт за не повече от 150-200 пациенти в цяла Европа. Поради това ефектът за здравните бюджети от присъствието му ще е минимален, но специалистите следят този случай като емблематичен за бъдещето на генната терапия.
В Китай вече се предлага генно лечение на рак, но то не е излизало в западния свят. Привържениците на такова лечение твърдят, че то може да е скъпо, но лекува завинаги. От Chiesi казват, че техният продукт всъщност не е много по-скъп от годишните разходи за някои терапии за замяна на ензими при други редки заболявания.
В UniQure работят над лечения на хемофилия и проблеми със сърцето, а специалисти разчитат с навлизането в терапии за проблеми, които не са само генетични заболявания, да поевтинеят и продуктите.
В това направление работят конкуренти като Spark Therapeutics, Bluebird Bio, както и гиганти като Bayer, Novartis и Sanofi.